CRISPR發展之英雄榜

CRISPR 規則性間隔重複迴文序列群的發現,起源於西班牙一地中海海港,Francisco Mojica 的指導教授發現生活在沼澤中一耐鹽性極高的古細菌,其基因體會因為生長環境鹽度不一樣,而被限制酶切出不同片段。Mojica分析這些不同的基因片段,發現一個特殊結構含有類似迴文的重複序列及間隔,和其他已知的微生物重複序列不同。之後十年的時間,他致力於解開這結構的神密之處,發現其他的古細菌也具有相似的重複序列,而一日本研究團隊在細菌裏也發現類似的結構。Mojica認為如此相去甚遠的微生物卻有相似的結構,在原㧡生物中一定有其特殊意義。由於Mojica才剛開始教職工作,研究經費不足,只好轉而以生物資訊學來分析這奇特的重複序列,並命名為 SESRs (short regularly spaced repeats),之後修改成 CRISPR (clustered regularly interspaced palindromic repeats)。

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CRISPR 會不會是可以修正遺傳疾病基因變異的立可白呢?

■八月初,Nature 刊登了一篇長篇論文,標題簡單明確,一刊上網就毫不費力的吸引了眾人焦點。到底是什麼研究這麼厲害?美國科學家在人類胚胎細胞上成功利用 CRISPR 技術,將遺傳性肥厚型心肌症的基因變異「矯正」回正常序列。但研究結果一刊登,引起的譁然與質疑也始料未及。這個好結果到底是成功了,還是只是美麗的誤會一場呢?

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CRISPR 基因編輯動物園

CRISPR-Cas9 基因編輯技術尚未發展以前,研究人員僅改造了少數幾種動物的基因,其程序效率低且需耗費許多的人力及經費。得力於相較而言更加精準簡單的CRISPR 技術,研究人員得以改造更多生物物㮔,許多以往沒辦法做的計劃,都變得具有可行性。僅僅在過去兩年期間,科學家們已提出在猴子、長毛象、蚊子以及許多物種進行基因改造的展望,應用的領域橫跨農業、製藥以及復育絶跡的物種。經過基因編輯改造出的動物,甚至成為市面上販售的寵物。由於此技術相對來說容易進行而且造價便宜,也有可能被不法份子利用來製造具破壞性的生物武器,而將用來當作食品或野放至自然界的物種,必須考慮其安全性和對生態的影響。

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使用 CRISPR-Cas9 基因編輯技術的專利歸屬問題

CRISPR-Cas9 是一個細菌的免疫機制,利用 Cas9 酵素將引導 RNA 所辨識的特定 DNA 序列切斷。科學家利用此技術可以破壞、取代或編輯特定基因。相較於其他基因編輯方法,更加簡易且具有多功能性,且應用的領域正不斷擴大中,可以準確地變更從小麥到大象各種生物的基因體,其科學潛能是無庸置疑的,但是究竟是誰能夠獲得商業上的利益,仍有很大的爭議。

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2016年唐獎生技醫藥獎——到底CRISPR是何方神聖

■近年在諾貝爾醫學獎公布前夕,「CRISPR」始終都是炙手可熱的關鍵字。諾貝爾獎到底什麼時候會獎落「CRISPR」,一直都是大家猜也猜不膩的熱門話題。雖然 CRISPR 2016年又跟桂冠擦身而過,但 CRISPR 在生醫領域狂捲的革命,已無庸置疑成就了劃時代的貢獻,得獎只是時間早晚的勢在必得。而 CRISPR 身為2016年唐獎生技醫藥獎的得主,更是讓人心悅臣服的實至名歸。那倒底,CRISPR 是何方神聖?

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