CRISPR 會不會是可以修正遺傳疾病基因變異的立可白呢?

■八月初,Nature 刊登了一篇長篇論文,標題簡單明確,一刊上網就毫不費力的吸引了眾人焦點。到底是什麼研究這麼厲害?美國科學家在人類胚胎細胞上成功利用 CRISPR 技術,將遺傳性肥厚型心肌症的基因變異「矯正」回正常序列。但研究結果一刊登,引起的譁然與質疑也始料未及。這個好結果到底是成功了,還是只是美麗的誤會一場呢?

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CRISPR 基因編輯動物園

CRISPR-Cas9 基因編輯技術尚未發展以前,研究人員僅改造了少數幾種動物的基因,其程序效率低且需耗費許多的人力及經費。得力於相較而言更加精準簡單的CRISPR 技術,研究人員得以改造更多生物物㮔,許多以往沒辦法做的計劃,都變得具有可行性。僅僅在過去兩年期間,科學家們已提出在猴子、長毛象、蚊子以及許多物種進行基因改造的展望,應用的領域橫跨農業、製藥以及復育絶跡的物種。經過基因編輯改造出的動物,甚至成為市面上販售的寵物。由於此技術相對來說容易進行而且造價便宜,也有可能被不法份子利用來製造具破壞性的生物武器,而將用來當作食品或野放至自然界的物種,必須考慮其安全性和對生態的影響。

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使用 CRISPR-Cas9 基因編輯技術的專利歸屬問題

CRISPR-Cas9 是一個細菌的免疫機制,利用 Cas9 酵素將引導 RNA 所辨識的特定 DNA 序列切斷。科學家利用此技術可以破壞、取代或編輯特定基因。相較於其他基因編輯方法,更加簡易且具有多功能性,且應用的領域正不斷擴大中,可以準確地變更從小麥到大象各種生物的基因體,其科學潛能是無庸置疑的,但是究竟是誰能夠獲得商業上的利益,仍有很大的爭議。

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