基因治療 (Gene Therapy) 之目的與方法-下

基因治療 (Gene Therapy) 之目的與方法-下
台中市雙十國中自然領域王淑卿老師/國立台灣師範大學生命科學系李冠群助理教授責任編輯

基因治療之標靶細胞
依接受基因治療的標靶細胞不同，可區分為生殖細胞（germ line gene therapy）基因治療與體細胞基因治療（somatic gene therapy）。

前者是指將正常基因轉殖或轉染進入生殖細胞如精子與卵的細胞核，可以避免遺傳疾病傳給後代，但在人類治療上因目前仍有許多法令的限制而不可行。
後者將正常基因轉移至體外培養的體細胞（靶細胞）。以定位插入靶細胞染色體上或隨機非定位插入，只要正常基因能有效表達出即可。但特定基因座基因轉移技術困難較大，而隨機插入基因座卻可能引起基因的突變而致癌。

基因治療之方法
依基因治療的使用方法，可歸納為體外（ex vivo）和體內（in vivo）兩種。體外基因治療是先取出患者的特定細胞至體外進行基因工程改良其缺陷基因後，在試管內（in vitra）大量培養基因改造細胞，再選取出機能表現正常且符合需求的細胞，然後植入病人的體內。其優點是操作較方便、轉殖有效率且針對不同患者進行個別治療，但費用昂貴。

體內基因治療則是將事先已經過基因工程技術改造的基因，直接注射入患者體內，常用的有基因槍法（gene gun）、顯微注射法（microinjection）、微脂粒法（liposome）肌肉注射與靜脈注射，其優點是較便宜且較無排斥現象，但缺點是擔心打入的基因隨意嵌插，若進入生殖細胞可能造成子代染色體的異常。

請參閱基因治療 (Gene Therapy) 之目的與方法-上、中

參考文獻：
1.科學人。2008。基因治療如何發揮作用？科學人。 79期9號。
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4.DNA疫苗及其特點 http://www.biochemlab.cn/jiaoxue/lilun/20800.html
5.Gene therapy using an adenovirus vector   http://ghr.nlm.nih.gov/handbook/illustrations/therapyvector
6.基因治療的展望 http://www.cbt.ntu.edu.tw/General/BioMed/Biomed3/Biomed3-4.htm